基因治疗基础【65页】
ABioCell
基 础
南京师范大学生命科学
caoxiangrong@njnu.edu.cn
曹 祥 荣
基 因 治 疗
ABioCell
一.基因治疗概念
基因治疗（ gene therapy ）：是指将外源正常基因
导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的
疾病以达到治疗的目的。
为达到这一目的，实施相应的策略。
1、直接疗法：纠正突变基因
原位修复缺陷的基因，达到治疗目的。较理想的基
因治疗策略，由于存在某些问题，目前存在问题较多。
2 、间接疗法：以正常基因替代致病基因。
导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。对靶细胞
而言，没有去除或修复有缺陷的基因。
二者均是用 DNA 重组技术设法修复患者细胞中有
缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的
目的。
ABioCell
防止 减轻 代偿 纠
正
相应疾病
外源基因＆
其他遗传物质
载体
患者某
些细胞
纠正遗
传缺陷 表达治疗性
基因产物
灭活致
病基因
摘要：
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ABioCell基础南京师范大学生命科学caoxiangrong@njnu.edu.cn曹祥荣基因治疗ABioCell一.基因治疗概念基因治疗（genetherapy）：是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病以达到治疗的目的。为达到这一目的，实施相应的策略。1、直接疗法：纠正突变基因原位修复缺陷的基因，达到治疗目的。较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前存在问题较多。2、间接疗法：以正常基因替代致病基因。导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。二者均是用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达...
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作者：小沃沃
分类：基础医学
属性：65 页
大小：1.2MB
格式：PPTX
时间：2026-03-25
